Можно ли использовать естественный процесс, с помощью которого клетки очищают токсичные белки, для создания потенциальных методов лечения нейродегенеративных расстройств?
Это вопрос, на который Libra Therapeutics попытается ответить, поскольку новая биотехнология официально запущена в среду утром с финансированием серии A в размере 29 миллионов долларов. У компании наготове три доклинические программы, главный кандидат которых нацелен на БАС и лобно-височную деменцию. Но генеральный директор Исаак Вейнбергс сказал, что надеется разработать методы лечения широкого спектра заболеваний, включая болезнь Паркинсона, Альцгеймера и Хантингтона.
«Все эти болезни имеют общий характер накопления токсичных белков, с которыми Libra намереваются бороться», – сказал Вейнбергс Endpoints News. «С одной стороны, предотвращение производства этих белков, а с другой стороны, увеличение клиренса этих белков, тем самым улучшая гомеостаз нейронов и продлевая их жизнеспособность и функцию».
Раунд в среду был проведен совместно Венчурным фондом Boehringer Ingelheim (BIVF), Epidarex Capital и Santé. Среди других компаний, участвовавших в программе, были Yonjin Venture, Dolby Family Ventures и Sixty Degree Capital.
Наука Libra исходит от Axxam SpA, итальянской исследовательской организации, обеспечивающей новые биотехнологии запатентованными химическими веществами. Основная идея заключается в регулировании клеточной аутофагии – этого естественного процесса очистки – для борьбы с накоплением токсичных белков, обычно наблюдаемых при нейродегенеративных заболеваниях.
В ведущей программе Libra сосредоточивает внимание на потере функции гена C9orf72, который является наиболее частой генетической причиной БАС и ЛТД. Хотя весь механизм этого гена до конца не изучен, исследования показали, что он участвует во внутриклеточном движении и аутофагии в нейрональных клетках, сказал Вейнбергс. Повышая способность к аутофагии, Весы стремятся противодействовать потерянной активности и удалять накопленные белки.
«Он убирает мусор из камеры, чтобы поддерживать сбалансированный и чистый статус внутри камеры», – сказал Вейнбергс. «Таким образом, клетки могут функционировать правильно, у них нет резервной копии этих белков, которые затем пагубно сказываются на функции этих нейронов».
Вейнбергс добавил, что большинство случаев БАС не являются наследственными, причем от 10 до 20 процентов являются семейными. Примерно треть таких случаев связана с расширением C9orf72. Несмотря на то, что на него приходится относительно небольшая часть всех случаев БАС, это самый большой фактор риска семейного БАС, и, поскольку многое о болезни все еще неизвестно, Вейнбергс считает, что это хорошая отправная точка.
В конечном итоге Вейнбергс хочет, чтобы эта программа улучшила качество жизни пациентов с БАС, а не просто сосредоточилась на задержке прогрессирования болезни. В этом отношении Весы надеются отличиться от других методов лечения БАС, при этом Вейнбергс говорит, что одобренные в настоящее время методы лечения вмешиваются только в конце процесса.
«Чего мы хотели бы достичь, так это попытаться замедлить прогрессирование болезни, чтобы иметь большее влияние в долгосрочной перспективе», – сказал Вейнбергс. «Независимо от того, означает ли это меньшую потерю нейронов при раннем или среднем или позднем прогрессировании заболевания, что приводит, скажем, к тому, что пациенты не садятся в инвалидное кресло, не нуждаются в респираторе, имеют лучший моторный контроль на ранних стадиях, что для меня было бы повышать качество жизни ».
Две другие доклинические программы Libra, расположенные дальше по конвейеру, в меньшей степени направлены на аутофагию клеток и больше – на производство самих нейротоксичных белков. Тем не менее, компания все еще создает там свое химическое вещество и все еще работает с моделями животных.
По словам Вейнбергса, также слишком рано говорить о сроках, когда ведущая программа может попасть в клинику. Благодаря новым фондам Libra стремится достичь цели с ведущими программами и сблизиться с другими. Но все будет зависеть от прогресса, которого добьются Весы в течение следующих шести-12 месяцев.
«Мы понимаем, что это чрезвычайно сложная область, нейродегенерация в целом», – сказал Вейнбергс. «Имея очень хорошие отправные точки с точки зрения химии, с точки зрения возможностей, я думаю, это дает нам преимущество в попытках продвинуть эти программы туда, где у людей не было большого успеха».
Источник: endpts.com
На фото: Исаак Вейнбергс, генеральный директор Libra