В новом исследовании, опубликованном в журнале Nature Reviews Drug Discovery, рассматривается потенциал биомолекулярных конденсатов для революционного открытия лекарств. Конденсаты это безмембранные органеллы, которые динамически образуются в клетках в результате процесса, называемого разделением фаз. В последнее десятилетие роль биомолекулярных конденсатов в клеточной организации и болезнях была признана одной из самых инновационных областей биологии.
В одной из статей компания Dewpoint Therapeutics обсуждает во многом не использованный потенциал воздействия на биомолекулярные конденсаты для разработки терапевтических средств от различных заболеваний Dewpoint. Главный научный сотрудник компании Therapeutics и автор соответствующего исследования, доктор Исаак Кляйн отметил, что это первая последовательная логика, которая описывает как более глубокое понимание биологии конденсата может революционизировать открытие лекарств в терапевтической области.
Авторы предполагают, что дисрегуляция конденсата может быть узлом возникновения заболевания у пациентов с различным генетическим фоном и воздействием окружающей среды, и что эти узлы могут быть доступны в качестве мишеней для лекарств. Традиционное открытие лекарств сосредоточено на изменении функции одной биомолекулы в качестве мишени. Переопределяя целевые препараты как конденсированные молекулярные сообщества, исследователи могут изменять функции биологических путей и биомолекул, которые ранее считались “неподдающимися лечению”. Еще один многообещающий аспект открытия конденсированных препаратов заключается в том, что, нацеливаясь на узлы заболевания, один терапевтический препарат может способствовать лечению большего числа пациентов.
Конденсаты не похожи ни на что из того, что мы видели раньше в области открытия лекарств. Точки воздействия ведут к лучшему пониманию конденсатов и различных способов разработки новых лекарств для восстановления аномальной функции конденсатов. Ранее никто не публиковал данные о потенциальном применении биомолекулярных конденсатов для поиска лекарств, и Dew Point Scientists предлагает новаторскую перспективу в этой области.
В данном обзоре обобщены модели образования, растворения и регулирования биомолекулярных конденсатов, появившиеся за последнее десятилетие. Основываясь на этих правилах, он утверждает, что дисфункция конденсата приводит к различным заболеваниям, включая нейродегенерацию, рак, кардиомиопатию и вирусные инфекции. Компания Dew Point разработала платформу и конвейер для разработки лекарств, в котором используются передовые технологии и глубокое понимание биологии конденсата для открытия новых модификаторов конденсата (c-mods). Эти молекулы способны устранить глубинные причины сложных заболеваний и поразить ранее неподдававшиеся лечению цели.
В 2018 году компания Dew Point Therapeutics впервые выходит на рынок в этой области и занимает лидирующее положение в области открытия c-mod таргетных препаратов, разрабатывая новые правила разработки c-mod таргетных терапевтических средств. По мере совершения новых открытий в этой области постоянно разрабатываются новые правила. Аналогичным образом, активно разрабатываются пути открытия новых методов лечения для спасения жизни пациентов, страдающих от изнурительных инеизлечимых заболеваний.
Конденсаты
